中华慈善总会罕见病救助计划今日起正式启动

中华慈善总会罕见病救助计划思而赞慈善赠药项目启动大会暨新闻发布会在北京盛大开幕。这一盛大的活动吸引了全国政协副主席李蒙、卫生部副部长陈啸宏、民政部副部长窦玉沛等国家领导，以及国内外遗传代谢病领域的知名专家、项目执行医院和捐赠公司代表、媒体代表等各界人士的广泛参与。

在会议现场，气氛庄重而热烈。上海儿童医学中心儿科学教授顾龙君向大家介绍了罕见病的严峻现状。他指出，大部分罕见疾病都是遗传性的、慢性的、严重的，往往会对生命造成威胁。其中，戈谢氏病是一种较为常见的遗传性罕见病，也是目前少数有药物治疗的罕见病之一。治疗费用高达一年200万人民币，这对于大多数患者及其家庭来说，是一个沉重的负担。

幸运的是，去年12月，中华慈善总会与美国健赞公司达成了合作。共同推出了“中华慈善总会思而赞慈善赠药项目”，旨在救助中国的罕见病患者。思而赞是由美国健赞公司研发的治疗戈谢氏病的药物，全球已有约五千名患者从中受益。自1999年起，美国健赞公司通过世界健康基金会，已为中国130余位重症戈谢病患者免费提供了十年的思而赞治疗药物。在这些患者的身上，我们看到了生命的希望与奇迹。他们在接受治疗后，多数已恢复了正常的生活、学习和工作。

今年7月，思而赞慈善赠药工作正式由世界健康基金会交接至中华慈善总会。目前，项目已准备就绪，近百名戈谢氏病患者已开始医学复查并陆续领取药物。这是一个充满希望和温暖的时刻，我们对未来充满了期待。

发布会现场还展示了中华慈善总会罕见病救助计划的相关图片和资料，让人们更加深入地了解这一项目的背景和进展。整个发布会充满了正能量和希望，让人们看到了慈善的力量和罕见病患者的希望。我们坚信，在各方共同努力下，罕见病患者将会得到更多的关注和帮助，他们也将拥有更加美好的未来。